As descobertas, publicadas na revista New England Journal of Medicine, mostram que a terceira fase de testes do Ivacaftor indicam que esta droga poderia melhorar a função pulmonar, agindo sobre o defeito que causa a doença.
O medicamento, fabricado pela Vertex Laboratories age para restabelecer o equilíbrio entre sal e água na superfície das vias aéreas do paciente.
O processo é crucial para pacientes com fibrose cística, pois seus corpos produzem um muco espesso e denso que faz com dificuldade para respirar.
No entanto, o tratamento é apenas de 4% das 70 mil pessoas no mundo que sofrem desta doença hereditária, uma vez que é destinado para aqueles que têm uma mutação genética específica conhecida como G551D. Os restantes 90 por cento é outra variante denominada 508 – CFTR.
Contudo, os autores do estudo descreveram as descobertas - que sugerem que uma dose oral administrada duas vezes por dia pode melhorar os níveis de crescimento do pulmão, função e cloreto em um período de 11 meses.
Como um desenvolvimento promissor " Ivacaftor representa um avanço significativo no tratamento da fibrose cística ", disse o co-autor do tratamento Michael Konstan, diretor do Departamento de Pediatria da Faculdade de Medicina de Case Western Reserve University. "Este medicamento funciona contra o principal sintoma da fibrose cística . Nossa esperança é que com esta alternativa possamos evitar a complicação da doença, com o objetivo final de melhorar a expectativa de vida dos que sofrem”, disse ele.
Esta doença afeta principalmente os pulmões, onde o muco se acumula em excesso causando inflamação e infecção. Embora outros órgãos como o pâncreas, também são suscetíveis às complicações que causa a fibrose cística, a maioria dos pacientes morrem devido a doença pulmonar.
A vida média dos pacientes é de 37 anos. No entanto, não está claro se o longo prazo da exposição a esta droga pode-se impedir a deterioração da função pulmonar ou se o medicamento pode ter um uso em pacientes com a forma mais comum de mutação genética. O estudo foi financiado pela empresa farmacêutica Vertex, com sede em Massachusetts.
